Terapia génica sin virus

Felgner, Philip L.

Muchas de las dificultades que encuentra la transferencia de genes víricos pueden superarse gracias a la introducción de otros sistemas biológicos. La investigación experimental permite abrigar esperanzas de su futuro empleo en terapia y en vacunación.


Inicio artículo

En buena medida, la investigación en torno a la terapia génica se apoya en el empleo de virus modificados para introducir genes humanos que codifican proteínas de potencial eficacia curativa. Se busca con ello que las células invadidas por un virus transfieran el gen en cuestión al núcleo celular. Las células deberán entonces "expresar", o fabricar, la proteína necesaria especificada por el gen.
Los virus son medios eficaces para trasladar genes hasta el interior celular. A lo largo de la evolución han adquirido mecanismos especializados que les permiten unirse a tipos específicos de células y descargar su contenido en el seno de la célula. Pero el recurso terapéutico a los virus, empleados de vectores para la introducción de genes, entraña ciertos problemas. Algunos virus degradan el ADN de las células que infectan, con los consiguientes resultados nocivos. Y lo que es peor, los virus atenuados podrían transformarse en el interior del organismo y recuperar su patogenicidad. Por no hablar de la posibilidad real de que el paciente desencadene una respuesta inmunitaria contra el virus. Las respuestas de ese tipo anulan de inmediato la terapia génica, pues destruyen el virus o las células infectadas antes de que el gen terapéutico desarrolle su acción en favor del paciente.