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La aplicación de CRISPR en humanos

La popular técnica de edición genética está transformando el modo en que nos enfrentamos a las enfermedades.

En la técnica CRISPR-cas, una hebra de ARN (amarillo) guía a la nucleasa Cas (rojo) para que corte un lugar preciso del ADN (azul) de las células que se desea reparar. [GETTY IMAGES/MELETIOS VERRAS/ISTOCK]

En las dos últimas décadas hemos visto una aceleración sin precedentes de la biotecnología. Para incrementar nuestra capacidad de hacer ingeniería de las cosas vivas ha sido clave aprender a leer y escribir en el lenguaje de la vida. Uno de los avances más revolucionarios ha sido el desarrollo de las nucleasas programables, una suerte de tijeras moleculares que nos permiten modificar, o editar, sitios muy concretos del genoma. Entre ellas ha destacado la técnica CRISPR-Cas, gracias a su facilidad de uso, eficacia y bajo coste. La posibilidad de aplicarla para modificar el genoma humano ha supuesto un avance fundamental; un avance en el que tuve la suerte de participar.

 

CRISPR: un antes y un después

Recuerdo muy bien ese momento. En 2012, cuando me hallaba en mi segundo año de posdoctorado en la Escuela de Medicina de Harvard, en Boston, un compañero de laboratorio, Prashant Mali, nos hablaba de unos resultados que iban a cambiar la historia de las biociencias. Con una mezcla de incredulidad y excitación, nos explicaba cómo había conseguido modificar una línea celular humana con un extraño sistema inmunitario de las bacterias llamado CRISPR [véase «El descubrimiento del sistema CRISPR-Cas», por Francisco J. M. Mojica y Cristóbal Almendros; Investigación y Ciencia, octubre de 2017]. Había adaptado este sistema para crear una herramienta de edición genética en células de mamífero. Se inspiró en un artículo pionero de Jennifer Doudna, de la Universidad de California en Berkeley, y Emmanuelle Charpentier, actualmente en la Facultad de Medicina de Hannover, en el que habían demostrado que CRISPR podía usarse para cortar el ADN de las células, tanto de forma directa en el laboratorio como, de manera programada, fuera de él.

Mali nos preguntó a mí y a otros colaboradores si podíamos ayudarle a validar los resultados, una invitación que acepté con gran entusiasmo. En efecto, comprobamos que CRISPR simplificaba muchísimo nuestra capacidad de «reescribir» el genoma. En pocos meses, en 2013, publicamos los resultados en un artículo de la revista Science. En él demostrábamos por primera vez la posibilidad de utilizar CRISPR en las células humanas: no solo se podía editar el genoma de distintas líneas celulares, sino también de células madre pluripotentes inducidas (células somáticas que se manipulan para que regresen al estado indiferenciado y puedan dar lugar a cualquier otro tipo de célula).

El trabajo tuvo un gran impacto, sobre todo en el ámbito de la biomedicina, porque hacía mucho más fácil la modificación del genoma humano. Desde entonces, la aplicación de CRISPR se ha vuelto muy popular y se ha utilizado para múltiples propósitos, en especial para estudiar y combatir enfermedades como el cáncer o la anemia falciforme.

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