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  • Investigación y Ciencia
  • Mayo 2014Nº 452

Medicina

Terapia génica, segunda parte

Una década y media después de los trágicos fracasos que llevaron a un replanteamiento de la técnica, esta se halla cada día más cerca de la aplicación clínica.

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La terapia génica parece cumplir, por fin, con sus expectativas. En los últimos seis años, los procedimientos experimentales destinados a introducir genes sanos en un determinado lugar del organismo han hecho recuperar la visión a 40 personas que sufrían un tipo de ceguera hereditaria. Los médicos han obtenido resultados sin precedentes en más de 120 pacientes con distintos tipos de leucemia; algunos de ellos no han sufrido recaídas en los tres años posteriores al tratamiento. La terapia génica ha permitido también que varios hombres con hemofilia, un trastorno hemorrágico que puede resultar mortal, permanezcan más tiempo sin presentar incidentes graves o sin necesitar dosis elevadas de fármacos coagulantes.

Los resultados positivos son incluso más impresionantes si se tiene en cuenta que la terapia génica se paralizó hace quince años tras la muerte prematura de Jesse Gelsinger, un adolescente que padecía un trastorno digestivo muy poco frecuente. Como consecuencia del tratamiento, su sistema inmunitario reaccionó con una intensidad desmesurada, lo que acabó con su vida. En los años noventa, los éxitos preliminares de la terapia génica habían generado, de modo infundado, altas expectativas entre los médicos y la comunidad científica.

Ese duro golpe, entre otros, forzó a los científicos a reconsiderar algunos aspectos y a ser más realistas con respecto a la viabilidad de la terapia génica en las enfermedades humanas. Tras ver reducidas sus esperanzas, decidieron retomar la investigación básica. Estudiaron los efectos adversos potencialmente mortales, como los sufridos por Gelsinger, y aprendieron a evitarlos. Además, dedicaron más atención a explicar los riesgos y las ventajas a los voluntarios y sus familias.

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