Utilizamos cookies propias y de terceros para mejorar nuestros servicios y facilitarte el uso de la web mediante el análisis de tus preferencias de navegación. También compartimos la información sobre el tráfico por nuestra web a los medios sociales y de publicidad con los que colaboramos. Si continúas navegando, consideramos que aceptas nuestra Política de cookies .

1 de Mayo de 2014
Medicina

Terapia génica, segunda parte

Una década y media después de los trágicos fracasos que llevaron a un replanteamiento de la técnica, esta se halla cada día más cerca de la aplicación clínica.

KOTRYNA ZUKAUSKAITE

En síntesis

El entusiasmo inicial que suscitaron los experimentos de terapia génica en los años noventa dio lugar a expectativas poco realistas sobre la capacidad de la técnica en humanos.

Tras varios contratiempos trágicos, los investigadores emplearon los siguientes años en perfeccionar su conocimiento sobre la biología básica y los métodos empleados.

Actualmente, se dispone de tratamientos nuevos y más seguros que ya pueden trasladarse a la práctica clínica. Europa autorizó la primera terapia génica en 2012. Es posible que EE.UU. siga su ejemplo en 2016.

La terapia génica parece cumplir, por fin, con sus expectativas. En los últimos seis años, los procedimientos experimentales destinados a introducir genes sanos en un determinado lugar del organismo han hecho recuperar la visión a 40 personas que sufrían un tipo de ceguera hereditaria. Los médicos han obtenido resultados sin precedentes en más de 120 pacientes con distintos tipos de leucemia; algunos de ellos no han sufrido recaídas en los tres años posteriores al tratamiento. La terapia génica ha permitido también que varios hombres con hemofilia, un trastorno hemorrágico que puede resultar mortal, permanezcan más tiempo sin presentar incidentes graves o sin necesitar dosis elevadas de fármacos coagulantes.

Los resultados positivos son incluso más impresionantes si se tiene en cuenta que la terapia génica se paralizó hace quince años tras la muerte prematura de Jesse Gelsinger, un adolescente que padecía un trastorno digestivo muy poco frecuente. Como consecuencia del tratamiento, su sistema inmunitario reaccionó con una intensidad desmesurada, lo que acabó con su vida. En los años noventa, los éxitos preliminares de la terapia génica habían generado, de modo infundado, altas expectativas entre los médicos y la comunidad científica.

Ese duro golpe, entre otros, forzó a los científicos a reconsiderar algunos aspectos y a ser más realistas con respecto a la viabilidad de la terapia génica en las enfermedades humanas. Tras ver reducidas sus esperanzas, decidieron retomar la investigación básica. Estudiaron los efectos adversos potencialmente mortales, como los sufridos por Gelsinger, y aprendieron a evitarlos. Además, dedicaron más atención a explicar los riesgos y las ventajas a los voluntarios y sus familias.

Artículos relacionados

Este artículo incluye

Un abanico de estrategias

    • Alemany, Ramon

Los enfoques y tipos de virus empleados en la terapia génica varían según la enfermedad que se pretende tratar.

Puedes obtener el artículo en...

¿Tienes acceso?

Los boletines de Investigación y Ciencia

Elige qué contenidos quieres recibir.