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  • Investigación y Ciencia
  • Enero 2018Nº 496
Panorama

Terapia génica

Regeneración de la piel con células madre transgénicas

El tratamiento de un paciente que padecía una enfermedad genética incurable demuestra la eficacia, la viabilidad y la seguridad de regenerar casi toda la piel con células madre corregidas genéticamente.

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El tratamiento con células madre y la terapia génica suelen considerarse el futuro de la medicina, pero su puesta en práctica ha tropezado con numerosos obstáculos. De hecho, existen pocos ejemplos de terapias con células madre humanas de verdadera utilidad. Sin embargo, el pasado mes de noviembre, un equipo dirigido por Michele de Luca, de la Universidad de Módena y Reggio Emilia, describió en Nature un logro en este campo: el empleo de la terapia génica para reparar las células de un niño que padecía una grave enfermedad genética, la epidermólisis ampollosa. Esta causa ampollas y úlceras en la piel parecidas a las que se producen en las quemaduras, y se la conoce también como enfermedad de la piel de mariposa o de la piel de cristal.

La piel se compone de la epidermis, que actúa como barrera frente al medio externo, y la dermis, que confiere elasticidad y resistencia mecánica, y sobre ella se ancla firmemente la epidermis. En la epidermólisis ampollosa, ciertas mutaciones genéticas impiden la resistencia o el anclaje epidérmicos normales, con lo que la piel se vuelve frágil. La tensión mecánica o las pequeñas lesiones provocan que la epidermis se fragmente o se desprenda de la dermis, lo que da lugar a ampollas y úlceras. Se producen heridas crónicas, dolorosas e intratables, que, con el tiempo, derivan en cáncer de piel, infecciones y, en ocasiones, la muerte. En la actualidad la enfermedad no tiene cura.

El grupo de De Luca ya había empleado en 2006 la terapia génica para tratar una forma leve de epidermólisis ampollosa causada por mutaciones del gen LAMB3, que codifica la laminina b3, una proteína de anclaje epidérmico. En aquella ocasión, los autores aislaron un pequeño fragmento de epidermis de un paciente e incorporaron una versión normal de LAMB3 a las células epidérmicas aisladas. Introdujeron el gen en el núcleo de estas mediante un vector retrovírico, el cual, tras integrarse en el genoma de cada célula, posibilitó la expresión normal de LAMB3. El equipo cultivó in vitrolas células corregidas genéticamente hasta obtener un fragmento mayor de epidermis, que trasplantaron a la pierna del paciente, donde prendió.

Ahora, De Luca y sus colaboradoreshan llevado esta estrategia mucho más lejos. Un niño de siete años que padecía una forma muy grave de epidermólisis ampollosa debida a mutaciones de LAMB3 ingresó en el hospital en una situación de riesgo vital, al haber perdido casi toda la piel. Los autores tomaron una biopsia cutánea de 4 centímetros cuadrados de una zona no afectada, modificaron genéticamente las células mediante un vector retrovírico portador de LAMB3 y cultivaron la población de células reparadas hasta obtener 0,85 metros cuadrados de injertos epidérmicos transgénicos. En tres operaciones distintas, sustituyeron el 80 por ciento de la piel del paciente por los injertos. Al cabo de 21 meses de seguimiento, el niño parecía haberse curado por completo. No presentaba ampollas y la piel mostraba resistencia a la tensión y había cicatrizado con normalidad.

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