Visión esperanzada

La terapia genética devuelve la vista a varias personas.
GETTY IMAGES
Después de varios años de contratiempos, la terapia génica vuelve a cosechar resultados prometedores. Un área en la que está demostrando su gran potencial es la restauración de la visión en pacientes que han estado perdiéndola desde que nacieron.
Entre los años 2008 y 2011, Jean Bennett, neuróloga de la Universidad de Pensilvania, y sus colaboradores utilizaron la terapia génica para tratar la ceguera en doce adultos y niños con amaurosis congénita de Leber (ACL). Se trata de una enfermedad ocular muy infrecuente que destruye la visión al dañar los fotorreceptores, las células de la retina sensibles a la luz. Los niños afectados suelen presentar problemas de visión desde el nacimiento, que se van agudizando a medida que van perdiendo más y más fotorreceptores.
El tratamiento se basó en el hecho de que las personas con esta enfermedad terminan por quedar ciegas debido a mutaciones genéticas en las células de la retina. Una de estas mutaciones impide la producción de una enzima que transforma el retinol (una forma de vitamina A) en una sustancia que necesitan los fotorreceptores para detectar la luz y enviar señales al cerebro.
En su estudio inicial, Bennett y sus colaboradores trataron uno de los ojos de los doce participantes. Seis de ellos mejoraron tanto que dejaron de cumplir los criterios legales de ceguera. En un trabajo posterior, publicado en Science Translational Medicine, tres de las mujeres del grupo recibieron una inyección de genes funcionales en el ojo que no había sido tratado en el estudio anterior y se les realizó un seguimiento durante seis meses. Su visión en ese ojo mejoró en solo dos semanas desde la operación: podían evitar obstáculos con luz tenue, leer textos escritos en letra grande y reconocer rostros.
Bennett demostró no solo que los ojos de esas pacientes se habían vuelto más sensibles a la luz, sino que sus cerebros también respondían mejor a los estímulos ópticos. Las imágenes de resonancia magnética funcional revelaron actividad en regiones de la corteza visual que no la presentaban antes del tratamiento. De modo sorprendente, la segunda fase de la terapia génica también reforzó la respuesta del cerebro al ojo tratado al principio, además de la del otro ojo, quizá porque los dos ojos actúan de forma combinada y algunos aspectos de la visión se basan en la binocularidad.
Bennett cree que el tratamiento funcionará aún mejor en pacientes más jóvenes, que no han perdido tantos fotorreceptores. Los resultados permiten confiar en la restauración futura de una visión suficiente en personas con ACL y otras formas de ceguera hereditaria.

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