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  • Investigación y Ciencia
  • Marzo 2012Nº 426
Panorama

Biología celular

Cortar y pegar: restauración de la función celular mediante corrección genética

Las técnicas de edición genética y las células madre pluripotentes inducidas podrían brindar una oportunidad sin precedentes para aunar los ámbitos terapéuticos de las células madre y la terapia génica tradicional en pos de los propósitos de la medicina.

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La aplicación de las técnicas de corrección genética a las enfermedades monogénicas permite reemplazar los genes mutados por su versión normal. Estos procedimientos, combinados con el uso de células madre pluripotentes inducidas (CMPI), podrían permitir, en última instancia, la curación o paliación de innumerables enfermedades humanas.
La primera demostración de mejora fenotípica lograda por medio de la corrección genética de las mutaciones llegó en 2007. En un modelo de ratón afectado por anemia falciforme, Rudolf Jaenisch, del Instituto de Tecnología de Massachusetts, y sus colaboradores corrigieron el genoma de CMPI derivadas de ratón, reemplazando el gen defectuoso de la hemoglobina por su versión funcional. Una vez corregidas, se incitó a las CMPI a que generaran células madre sanguíneas (hematopoyéticas) que restauraron la función normal de los eritrocitos.

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