Terapia génica

Centenares de pacientes reciben ya un tratamiento que se generalizará el siglo que viene.

El 14 de septiembre de 1990, Ashanti DeSilva, una niña de apenas cuatro años, se convertía en el primer paciente sometido a terapia génica. Ashanti, que había heredado un gen defectuoso de cada progenitor, sufría una inmunodeficiencia combinada grave (SCID). Ese gen produce desaminasa de adenosina, una enzima necesaria para la operación correcta del sistema inmunitario. La falta de esa enzima crítica inutilizó el sistema inmunitario de Ashanti, haciéndola vulnerable a multitud de infecciones.

El tratamiento fue realizado por R. Michael Blaese, Kenneth W. Culver y yo mismo, entre otros. Extrajimos leucocitos del sistema inmunitario de su cuerpo, insertamos copias normales del gen defectuoso y devolvimos las células tratadas al torrente circulatorio. El experimento fue un éxito. Tras recibir cuatro transfusiones en cuatro meses, las constantes de Ashanti mejoraron. Con una atención complementaria esporádica, aquella niña en perpetua cuarentena, siempre enferma, se ha transformado en una saludable chica de nueve años, que ama la vida y hace de todo.

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