En la actualidad, la terapia génica se está aplicando de forma experimental para el tratamiento de todo tipo de dolencias. El abanico de indicaciones potenciales abarca desde enfermedades frecuentes como el cáncer y las afecciones cardiovasculares, hasta enfermedades infecciosas (sida), inflamatorias (artritis), o neurológicas (párkinson). No obstante, donde la terapia génica adquiere un mayor protagonismo es en los trastornos hereditarios monogénicos (causados por un solo gen), entre ellos la hemofilia, la fibrosis quística, la distrofia muscular de Duchenne o ciertas alteraciones del sistema inmunitario y del metabolismo.

En enfermedades causadas por la deficiencia de una proteína sanguínea que ejerce su función en todo el organismo, como la lipoproteinlipasa o los factores de coagulación, basta con modificar un número limitado de células de un órgano o tejido, como el hígado o el músculo, para que tales proteínas sean secretadas y se obtengan beneficios terapéuticos. Cuando la proteína que debe restablecerse no se secreta, sino que forma parte de las células, la mejoría dependerá del número de células del órgano afectado que logren corregirse. En determinadas deficiencias del sistema inmunitario, las células hematopoyéticas modificadas (algunas de las cuales darán lugar a células inmunitarias) sobreviven mejor que las no modificadas, por lo que se producirá un enriquecimiento progresivo de las primeras y se facilitará la curación.