Por fin tenemos tratamientos con ARN mensajeros

Si enseñamos a las células a fabricar determinadas proteínas, podríamos controlar la gripe, las enfermedades autoinmunitarias e incluso el cáncer

[JAMES OLSTEIN]

En tan solo 17 años, los tratamientos con ARN mensajeros (ARNm) han dejado de ser una mera demostración preliminar para erigirse en la salvación mundial. Las vacunas de Pfizer-BioNTech y Moderna contra la COVID-19 ya se han administrado a cientos de millones de personas y han salvado incontables vidas.

En 2005, junto con Katalin Karikó ideamos una forma de fabricar moléculas de ARNm que no provocaran ninguna inflamación peligrosa cuando se inyectaban en un tejido animal. En 2017, con Norbert Pardi aplicamos en las células humanas un ARNm modificado dentro de una nanopartícula de naturaleza grasa. La estrategia evitaba que el organismo degradara el ARNm e inducía la formación de anticuerpos neutralizantes contra un virus invasor con más eficacia que cuando el sistema inmunitario se las apañaba por sí solo. Las vacunas de Pfizer-BioNTech y de Moderna utilizan esta «plataforma» de nanopartículas lipídicas con ARNm (NPL-ARNm). En los ensayos clínicos de gran tamaño se ha visto que se impedía que enfermaran más del 90 por ciento de las personas vacunadas de esta forma.

Estos ensayos tan prometedores y los estudios masivos con los vacunados desde entonces nos han dado al final suficiente información sobre la seguridad y la eficacia de las vacunas de ARNm en los humanos. Las NPL-ARNm eran mejores que las estrategias más tradicionales, en las que los laboratorios generaban las vacunas en cultivos celulares o en huevos de pollo. La rapidez con que se desarrollaban aceleró también la inversión en nuevas investigaciones que ya están en marcha. Dado que la Agencia Federal de Medicamentos y Fármacos de Estados Unidos (FDA) y otras autoridades reguladoras similares ya se han familiarizado con la tecnología, los nuevos tratamientos se deberían evaluar sin reparos.

Las vacunas de ARN mensajeros aportan las instrucciones necesarias para que las células sinteticen las proteínas que inducirán una respuesta inmunitaria contra un invasor como el SARS-CoV-2, con lo que se entrena al sistema inmunitario para que combata las futuras infecciones de este patógeno. 

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