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1 de Enero de 1991
Genética

Terapia génica

Se está preparando el terreno para acometer el tratamiento de las enfermedades hereditarias mediante la introducción de genes sanos. La terapia será eficaz si se logra la permanencia de los genes insertados.

Uno de cada 100 niños nace con algún defecto genético grave. Los daños suelen manifestarse en la infancia y, con mucha frecuencia, producen taras físicas o mentales, dolores y muerte prematura. Se conocen más de 4000 trastornos hereditarios, que, en su inmensa mayoría, carecen de una terapia del todo eficaz.

No debe sorprender que los científicos sueñen desde hace tiempo con introducir genes sanos en los pacientes para curar enfermedades hereditarias. Los avances experimentados en las técnicas de recombinación del ADN, que han posibilitado el aislamiento de muchos genes, y los nuevos conocimientos sobre regulación génica inducen a suponer cercano el día en que ese sueño se haga realidad. En septiembre del año pasado dio comienzo, en los Estados Unidos, el primer ensayo clínico autorizado de terapia génica para una enfermedad hereditaria. R. Michael Blaese, W. French Anderson y sus colaboradores, del Instituto Nacional de la Salud (NIH, de sus siglas en inglés), se aprestan a introducir el gen responsable de la enzima desaminasa de la adenosina (DAA) en niños afectados por inmunodeficiencia combinada grave (SCID). La alteración de ese gen debilita el sistema inmune y es responsable de casi el 25 por ciento de los casos de esa enfermedad rara.

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